“IgA的特点是发病率高、多发于年轻的群体，长期以来治疗手段相对缺乏。”在谈及中国IgA肾病特点及诊疗现状时，上海交通大学医学院附属瑞金医院陈楠教授如是说。
数据显示，中国目前有约500万的IgA肾病患者，且每年新增IgA肾病确诊患者超过10万人。庞大的患者数量，且中国IgA肾病人群病理改变更严重、疾病进展速度更快。如何延缓IgA肾病患者疾病进展、减轻IgA肾病患者和社会的负担，推动早诊早治保护患者的肾功能一直是临床专家们专注的重点。
尽早诊断、尽早干预，防治的重点要前移，用药对症，已经成为包括上海交通大学医学院附属瑞金医院陈楠教授、陕西省人民医院张鹏教授、宁夏医科大学总医院周晓玲教授在内的临床专家们的共识。
中国IgA肾病患者多发于青壮年
增速快且疾病进展迅速
全国血液净化病例信息登记系统（CNRDS）公布的数据显示，截止2023年12月底，我国大陆地区在透析患者中，原发性肾小球疾病是导致终末期肾病（ESRD）的第一位病因，占总透析患者比例37.7%。陈楠教授表示，中国是肾小球肾炎的大国，每年肾活检将近10万人，原发性肾小球肾炎患者里面绝大部分都是IgA肾病。
宁夏医科大学总医院周晓玲教授表示，IgA肾病好发于青壮年，青壮年是家庭的支柱和期望，“一旦病人得不到有效治疗，有可能会发展成尿毒症，这对临床医生是比较大的挑战。”
在陕西省人民医院张鹏教授看来，IgA肾病具有地区和种族差异，中国肾脏疾病的疾病谱和欧美国家不一样。欧美国家以糖尿病、高血压等代谢相关疾病造成的病种占主导，在美国IgA肾病属于罕见疾病，但在中国是以原发性肾小球疾病发病为主，其中IgA肾病约占35%～50%。“IgA肾病属于免疫性疾病，但也受生活习惯、饮食、感染等因素的影响。”
并且，肾脏不仅仅是一个排泄器官，它还是一个内分泌器官。肾功能损害严重时，除了会引起心衰及其他心脑血管并发症外，还可以导致高血压、贫血和钙磷代谢紊乱。“它看上去是一个慢性肾脏病，但是从人体整体来看，会影响到消化系统、血液系统、神经系统、神经系统、心血管系统，包括还有很多病人还会有皮肤瘙痒等症状。”
治疗中心要前移 用药对症
专家呼吁尽早启动对因治疗
专家表示，IgA肾病患者以青壮年为主，如果病情控制不佳的话，绝大多数患者在10-15年内会进展为终末期肾病，需要通过透析或者肾移植来维持生命。过去国内针对IgA肾病的治疗方案主要包括肾素-血管紧张素系统(RAS) 抑制剂和SGLT-2抑制剂为主的支持性治疗，以及全身激素及免疫抑制剂治疗，缺少真正从疾病源头改变疾病进展的针对性治疗方法，即对因治疗，无法从早期及时缓解疾病进展。
提及IgA肾病患者的治疗，张鹏教授表示国人往往重治疗轻预防，这种特点会让病情发现晚，造成病情相对比较严重。“由于IgA肾病起病比较隐匿，很多人在早期就忽视了IgA肾病不典型的症状，比如说轻度的浮肿、血尿等。其次，对于疾病的严重性认识不足，即使筛查发现异常，很多人没有觉得不舒服，不影响正常生活便不重视。但肾脏是一个代偿功能特别强的脏器，如果肾功能还剩50%，在临床上往往没有任何表现。”
值得关注的是，原发性免疫性肾病还会导致继发性肾病的进展。“一方面是原发病的治疗，比如说蛋白尿、血尿的控制和肾功能的保护，另一方面是治疗随着肾功能下降出现的高血压、糖尿病等高风险并发症。因此这些病人一定要启动早期治疗。”陈楠教授表示。
对于IgA肾病的诊疗痛点，陈楠教授提出，随着人工智能系统的发展，我国的随访体系也有待建立，随时关注患者的病程进展。
陈楠教授认为治疗IgA肾病的重心要前移，IgA肾病首先要明确诊断，并且一定要把病理和临床结合。“早期治疗应尽可能减少蛋白尿，维持肾功能稳定。要尽早诊断、尽早干预，防治重点前移，对因用药。”
周晓玲教授也强调，重视IgA肾病的综合管理，早期诊断、靶向干预、精准治疗，尽早使用IgA肾病的对因治疗药物，有利于降低患者进展到尿毒症的风险。
独特机制开启对因治疗新时代
有效延缓疾病进展且安全性良好
过往很长一段时期IgA肾病患者都缺乏对因治疗手段，无法从早期及时缓解疾病进展。随着治疗方案的不断丰富，治疗IgA肾病的新药物不断涌现，为临床患者带来了新的治疗选择，也反向推动着IgA肾病的早诊早治。
全球首个对因治疗IgA肾病的药物耐赋康®于今年5月份在中国大陆开出首张处方正式进入临床应用，开启了国内IgA肾病对因治疗的新时代。目前的临床研究也表明，作为目前全球首个对因治疗IgA肾病的药物，耐赋康®能减少50%肾功能下降，在中国人群中能延缓肾功能衰退达66%，预计能将疾病进展至透析或肾移植的时间延缓12.8年。
值得注意的是，该药物是全球首个且唯一获得美国食品药品监督管理局完全批准的IgA肾病对因治疗药物，今年7月，中国国家药品监督管理局正式受理耐赋康®最终临床试验阶段完整数据的补充申请，这意味着耐赋康®有望成为国内首个且唯一获得中国国家药品监督管理局完全批准的IgA肾病对因治疗药物。
据张鹏教授解释，“耐赋康®能够在源头上抑制发病的Gd-IgA1的生成，从源头上打断了疾病的进展，进而减少对于肾脏的损伤。并且在前期临床实践中也证实它能够降低患者蛋白尿，同时降低患者的血尿，最大程度上延缓患者肾功能的下降。”
“从机制上来看，耐赋康®的作用机制是非常特殊的工艺，能够精准靶向在回肠末端释放药物的活性成分，抑制Gd-IgA1的产生，随之自然致病性抗原抗体生成就少了，进一步减少肾脏上的沉积。”
周晓玲教授也表示，对因治疗药物让病人看到了希望。“我们早点把对因治疗的药物用上去，目的就是不要让疾病进展到尿毒症。因为进入到尿毒症，不管对家庭还是国家，负担都太重了。这还不是简单的费用问题，还有家庭社会的问题。”
“我们希望延缓病人肾功能下降的速度，延缓病程推进，减慢进入到终末期肾衰发生的时间，提升患者生存质量。”张鹏教授说，“原来如果治疗不好，5-10年就到终末期肾衰，现在治疗能够延缓疾病进展，让患者能够健康地生活、正常工作，提升生活质量，这也是为社会做出了很大贡献。”
“IgA肾病如果早期接受对因治疗，是可以得到有效控制的。如果国家能够在医保上面给予一定的政策，能够让更多的IgA肾病患者用到这个药，真的是一个非常利好的消息，从医生的角度来说我非常期待这种前景。”周晓玲教授说。
